Por Lucas Cauã 
O influenciador e especialista em aviação Lito Sousa, que faleceu nesta quinta-feira (1º), foi o primeiro ser humano a receber o ALN-6457, um composto experimental desenvolvido pela farmacêutica americana Regeneron em parceria com a Alnylam Pharmaceuticals. A substância representava uma aposta inédita da ciência contra a doença de Creutzfeldt-Jakob, uma condição degenerativa, rápida e para a qual ainda não existe cura ou tratamento capaz de interromper a progressão.
A aplicação do medicamento ocorreu semanas antes de seu falecimento, quando Lito já estava internado na Unidade de Terapia Intensiva (UTI). A liberação no Brasil ocorreu por meio de um mecanismo regulatório da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) chamado “uso compassivo”. Esse recurso permite que pacientes com doenças graves e risco iminente de morte recebam medicamentos ainda sem registro ou em fase experimental, desde que não existam outras alternativas terapêuticas no mercado.
Como a substância age no cérebro
A doença que vitimou Lito tem origem em uma proteína chamada príon. Em condições normais, ela existe no cérebro sem causar qualquer dano. No entanto, na doença de Creutzfeldt-Jakob, uma versão “deformada” dessa proteína passa a funcionar como um molde perigoso: ao encostar nas proteínas saudáveis, ela as obriga a se dobrarem da mesma forma errada, espalhando rapidamente a destruição pelo tecido cerebral.
O tratamento experimental não consegue consertar as proteínas já deformadas, mas tenta agir na prevenção. A medicação utiliza uma molécula de RNA de interferência (siRNA) que desliga a “fábrica” de proteínas da célula. O objetivo é impedir que o corpo produza as proteínas príon saudáveis. A lógica dos cientistas é matemática: com menos proteínas saudáveis disponíveis no cérebro, sobra menos material para ser corrompido pela doença, o que teoricamente poderia desacelerar o seu avanço.
O desafio de chegar ao cérebro
Levar o medicamento até o alvo é um dos maiores desafios da medicina neurológica, devido à barreira hematoencefálica — um filtro natural do cérebro que bloqueia a entrada da maioria dos remédios injetáveis.
Para burlar essa proteção, os desenvolvedores do ALN-6457 criaram uma modificação química que liga o medicamento a uma “âncora” de gordura (chamada C16). Essa âncora facilita a passagem da molécula pela membrana das células cerebrais sem que ela seja destruída pelo próprio organismo do paciente antes de fazer efeito.
Fase experimental e futuro
Por se tratar de um medicamento em estágios iniciais de desenvolvimento, não existiam estudos clínicos prévios sobre os efeitos do ALN-6457 em humanos. Os únicos dados registrados em patentes da empresa apontavam testes em camundongos, que registraram uma redução de cerca de 15% na produção da proteína priônica na menor dose avaliada.
No caso de Lito, a esposa do influenciador, Mila Seidl, relatou que não houve reações adversas imediatas após a aplicação — um dos grandes riscos de se testar uma molécula inédita no corpo humano. Apesar do desfecho provocado pelo estágio avançado da doença, o uso compassivo em pacientes como o especialista em aviação ajuda a abrir caminhos para que a ciência compreenda melhor a eficácia e a segurança de novas tecnologias na luta contra doenças neurodegenerativas incuráveis.